A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) suspendeu temporariamente a comercialização, fabricação, importação e uso do medicamento Elevidys®, uma terapia gênica da farmacêutica Roche. A decisão foi tomada após relatos de mortes por falência hepática nos Estados Unidos, envolvendo pacientes com distrofias musculares tratados em contextos não autorizados no Brasil.
A suspensão, de caráter preventivo, foi anunciada na quinta-feira (24). O medicamento foi aprovado no Brasil em dezembro de 2024 e é indicado exclusivamente para crianças entre 4 e 7 anos com mutação no gene DMD. Desde então, cerca de dez pacientes brasileiros foram tratados com Elevidys®, sem registro de mortes. Três reações adversas foram notificadas: duas leves e consideradas provavelmente relacionadas ao remédio, e uma terceira com baixa probabilidade de ligação ao fármaco.
Embora os efeitos colaterais relatados — como alterações no fígado e no sistema gastrointestinal — estejam descritos na bula, a Anvisa decidiu pela suspensão em conjunto com a Roche, para aprofundar a análise de possíveis riscos. A hepatotoxicidade é uma preocupação conhecida, especialmente devido ao vetor viral utilizado na terapia.
A agência seguirá monitorando o caso em cooperação com autoridades regulatórias dos Estados Unidos e do Japão. O uso de Elevidys® permanecerá suspenso até uma nova avaliação que comprove sua segurança, eficácia e estabeleça medidas de controle mais rigorosas.
