O Sistema Único de Saúde (SUS) passará a disponibilizar o medicamento Zolgensma, utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. Considerado a terapia gênica mais cara do mundo, o remédio custa cerca de R$ 7 milhões por dose e será ofertado gratuitamente para crianças de até 6 meses de idade que atendam aos critérios estabelecidos pelo Ministério da Saúde.
A decisão foi tomada após recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) e representa um avanço significativo no tratamento da doença, que afeta a musculatura e pode levar à perda de movimentos e dificuldades respiratórias. O Zolgensma age corrigindo a mutação genética que causa a AME, possibilitando uma melhora na qualidade de vida dos pacientes.
Até então, muitas famílias precisavam recorrer à Justiça para garantir o acesso ao medicamento. Com a incorporação pelo SUS, a expectativa é de que o tratamento se torne mais acessível e eficaz no combate à progressão da doença.
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença genética rara e grave que afeta os neurônios motores, responsáveis pelo controle dos músculos. Isso leva à fraqueza progressiva, perda de movimentos e dificuldades para respirar, engolir e realizar outras funções essenciais.
A AME é causada por uma mutação no gene SMN1, que impede a produção da proteína SMN, essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Sem essa proteína, esses neurônios morrem, resultando na perda de controle muscular.
Tipos de AME
A gravidade da doença varia conforme o tipo:
• Tipo 1: Mais grave, aparece nos primeiros meses de vida e pode levar à morte precoce sem tratamento.
• Tipo 2: Surge na infância, causando dificuldades motoras progressivas.
• Tipo 3: Manifesta-se na adolescência ou fase adulta, com sintomas mais leves.
• Tipo 4: Raro e de início tardio, com impactos menos severos na mobilidade.
O tratamento pode incluir fisioterapia, suporte respiratório e medicamentos como Zolgensma, Spinraza e Risdiplam, que ajudam a desacelerar a progressão da doença.
